网站小编 近日，FDA批准诺华公司开发的新药Mayzent(Siponimod)上市，用于成人复发性多发性硬化症(RMS)的治疗。这是15年来第一款针对活跃的继发进展型多发性硬化症的口服疗法。
01. 什么是多发性硬化症?
说到多发性硬化症(MS)，不得不提一部电影–《她比烟花更寂寞》。这部电影改编自英国著名女大提琴家杰奎琳·杜普雷( Jacqueline Mary du Pré)的故事。1973年，在杰奎琳艺术生涯达到顶峰时，却被确诊为多发性硬化症，不得不告别舞台。余生15年，她一直同这种病做斗争，并在42岁的壮年离世。
多发性硬化症被认为是一种自身免疫性疾病，患者体内的免疫系统会攻击神经纤维束表面覆盖的脂肪物质(即髓鞘)。类似于电线外包裹的绝缘涂层，这层“外衣”对大脑和脊髓中的神经纤维起着保护作用，如果髓鞘破坏，神经纤维暴露，沿着该神经传递的信息可能会减慢或阻塞，神经也会受损。
而神经受损会影响大脑和身体其他部分之间的通讯，最终导致神经永久性损伤或退化，因此该病具有潜在的致残性。多发性硬化症是造成青壮年神经性残疾的最常见原因之一，女性发病率高于男性(1.5:1~2:1)，又被称为“美女病”。全球约有230万患者受其困扰，大多数患者在20~40岁之间第一次出现症状，其中3%~5%为儿童或青少年。
多发性硬化症的体征和症状因人而异，取决于神经损伤的程度和受损的神经纤维的位置。一些严重的多发性硬化症患者可能会失去独立行走或完全行走的能力，而另一些患者可能会经历长时间的缓解而没有任何新的症状。常见的症状有：身体部分麻木、疼痛或刺痛、视力模糊、失明、头晕等。
02. Mayzent的临床疗效
临床上首次发作的中枢神经系统脱髓鞘病被称为临床孤立综合征(CIS)，其中30%~70%可发展为MS。按疾病进展，MS可进一步分为复发缓解型MS(RRMS)、继发进展型MS(SPMS) 、原发进展型MS(PPMS) 、进展复发型MS(PRMS)。
Mayzent获批的适应症包括CIS、RRMS、SPMS。值得一提的是，这是目前第一种也是唯一一种能有效延缓典型SPMS患者残疾进展的药物。
此次批准基于一项名为EXPAND的随机双盲、含安慰剂对照的3期临床试验。该试验招募了一千多名受疾病困扰16年以上的典型SPMS患者，研究的主要终点是三个月确认残疾进展的时间。与安慰剂相比，Mayzent显著降低了3个月和6个月的确认残疾进展风险，并且减少了患者复发次数。
03. Mayzent的FDA获批历史
04. Mayzent的价格
据路透社消息，诺华对Mayzent的定价为88000美元/年。而诺华上一代口服MS药物芬戈莫德的价格是60000美元/年;罗氏超长效的Ocrevus(Ocrelizumab)是65000美元/年。
